冬虫夏草特殊的药用功效很早以前已被人们所认识和利用。早在唐中宗时，金城公主嫁到西藏带去的医药书籍《月王药诊》（公元710年）中，已有“牙儿札更布”（冬虫夏草的藏语称谓) 的记述，描述了其能“治肺部疾病”。稍后（公元780 年）的《藏本草》记载了冬虫夏草具有“润肺、补肾”的功能。清代（公元1694年），汪昂在《本草备要》中对冬虫夏草已有翔实记载：“冬虫夏草，冬在土中，形如老蚕，有毛能动，至夏则毛出土上，连身俱化为草”；其性味功用为“甘、平”“保肺益肾、止血化痰、已劳嗽”。其他典籍如《酉阳杂俎》《图鉴》《吾三卷香》《金汁甘露宝瓶札记》《甘露宝库》《寿世保元》《本草从新》和《本草纲目拾遗》等也有冬虫夏草药效的记载。由此可见，我们的祖先早在1300 多年前就已经认识了冬虫夏草及其特殊功效：“补肺、强肾、益精气，理诸虚百损”“功与人参、鹿茸同，但药性温和，老少病虚者皆宜食用。”
冬虫夏草的现代研究始于1958 年，中国科学院动物研究所资源昆虫室通过对四川康定一带的野外考察，认为“冬虫夏草的寄主昆虫是虫草蝙蝠蛾”，首次明确了冬虫夏草的寄主昆虫种类，也证实了“冬天是虫、夏天是草”名称的由来。此后，对冬虫夏草寄主昆虫种类的调查进入了一个小高潮，陆续有冬虫夏草寄主昆虫新种的报道。
与此同时，对冬虫夏草及其寄主昆虫生物学和生态学的研究也逐渐增多。进一步明确了分布在青藏高原不同产区的冬虫夏草为同一个物种，均为冬虫夏草菌，而寄主昆虫则存在种类差异。同时，明确了温湿度、光照和降水等气候因素对冬虫夏草菌发育的影响。其间还有低海拔繁育寄主昆虫和尝试人工培育冬虫夏草的报道。
关于冬虫夏草药理活性的研究报道也在增多，并陆续发现了一些代表性的化合物，如虫草素、腺苷、麦角甾醇、多糖、甘露醇和氨基酸等，《中华人民共和国药典》也因此将腺苷规定为冬虫夏草质量控制的指标成分，并陆续证实了冬虫夏草在抑制肿瘤、抗癌和显著提高人体免疫功能等方面的独特功效。
